A Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em colaboração com especialistas de vários países, publicou um estudo que explora o papel dos registos de doentes no apoio às decisões regulatórias sobre medicamentos. Este trabalho, parte de um workshop multistakeholder realizado em fevereiro de 2024, sublinha os benefícios dos dados do mundo real (Real-World Data ou RWD) para complementar os ensaios clínicos e melhorar a avaliação de medicamentos na União Europeia.

O Papel dos Registos de Doentes

Os registos de doentes, definidos como sistemas organizados que recolhem dados uniformes de populações específicas (como pacientes com doenças raras ou condições crónicas), têm-se afirmado como uma ferramenta essencial para preencher lacunas nos ensaios clínicos. Estes dados são particularmente úteis para:

1. Avaliação da eficácia e segurança de medicamentos após aprovação, proporcionando evidências em cenários da vida real.
2. Estabelecimento de braços de controlo externo para ensaios clínicos, reduzindo a necessidade de participantes em grupos placebo.
3. Estudos de farmacovigilância e segurança pós-comercialização, monitorizando a utilização de medicamentos numa escala mais ampla.
4. Compreensão da epidemiologia e da história natural de doenças, essencial para terapias para doenças raras.

O estudo destaca ainda como os registos podem melhorar o acesso a dados que muitas vezes estão ausentes em ensaios clínicos, como informações sobre idades mais avançadas, mulheres grávidas ou populações vulneráveis.

Desafios no Uso de Registos

Apesar do seu potencial, os registos enfrentam desafios significativos:

• Qualidade dos dados: Muitos registos não são consistentes ou completos o suficiente para serem utilizados em decisões regulatórias.
• Disparidades geográficas: A falta de registos em certas regiões cria desigualdades no acesso a informações essenciais.
• Questões legais: O acesso aos dados é muitas vezes dificultado por preocupações éticas, legais e de privacidade.
• Sustentabilidade: O financiamento insuficiente ameaça a manutenção e expansão dos registos.

Recomendações do Workshop

Para superar esses obstáculos, os especialistas sugeriram:

1. Apoio aos registos através de diretrizes específicas: Ferramentas como o HMA/EMA Data Quality Framework ajudam a padronizar e melhorar a qualidade dos dados.
2. Colaboração contínua entre stakeholders: Envolver reguladores, investigadores, profissionais de saúde, pacientes e indústria desde o início do desenvolvimento dos registos.
3. Promoção de maior acessibilidade: Catálogos europeus como o HMA/EMA ajudam a reunir e divulgar registos disponíveis para fins regulatórios.

Casos de Sucesso

Um dos exemplos destacados no estudo foi o uso de dados de registos para estudar a atrofia muscular espinal (AME). Este caso mostrou que a integração de várias fontes de dados pode oferecer uma visão mais abrangente sobre doenças raras, complementando os dados dos ensaios clínicos e ajudando na criação de terapias mais eficazes.

Conclusão

O estudo reforça que os registos de doentes têm o potencial de transformar a regulação de medicamentos, promovendo decisões mais baseadas em evidências e centradas nos pacientes. Para que tal impacto seja alcançado, no entanto, é crítico investir na sua qualidade, acessibilidade e sustentação, garantindo que estes dados sejam úteis tanto para os reguladores quanto para a comunidade científica e médica.