Infarmed aprova novas opções terapêuticas para a fibrose quística
Novo tratamento está assinalado a partir dos seis anos e alarga a indicação de uma terapêutica existente a crianças desde os dois anos.
O Infarmed divulgou uma decisão favorável da Secretária de Estado da Saúde relativa à introdução de um novo tratamento para pessoas com fibrose quística a partir dos seis anos, com pelo menos uma mutação do gene CFTR que não pertença à Classe I. A decisão contempla também o alargamento da indicação de uma terapêutica já existente a doentes a partir dos dois anos com mutações diferentes de F508del e pelo menos uma mutação do gene CFTR que não seja de Classe I.
O novo medicamento, de toma única diária, pertence à classe dos moduladores da proteína CFTR. Estes fármacos atuam sobre o mecanismo subjacente à doença, procurando corrigir o funcionamento da proteína afetada pelas mutações genéticas, em vez de se limitarem ao tratamento dos sintomas.
A Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) destaca que a decisão resulta de um trabalho continuado de auscultação, colaboração e defesa dos direitos das pessoas com a doença, no âmbito do projeto INCLUIR, e do contributo de associados, famílias e profissionais de saúde. Em Portugal, vivem atualmente cerca de 400 pessoas com fibrose quística. De acordo com o Registo Europeu de Fibrose Quística de 2024, foram identificadas 413 pessoas com a doença no país, 58,9% das quais adultas.
“Estamos a falar de uma decisão com um impacto enorme para quem vive com Fibrose Quística. Mas o nosso trabalho não termina aqui. Vamos acompanhar de perto cada etapa seguinte, para que estes tratamentos cheguem o mais depressa possível aos doentes e aos centros hospitalares de referência. Juntos, continuamos a transformar o futuro da Fibrose Quística em Portugal”, afirma Paulo Sousa Martins, presidente da associação.
