A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos acaba de aprovar o medicamento WAINUA™ (eplontersen), desenvolvido em parceria pela AstraZeneca e Ionis, para o tratamento da polineuropatia da amiloidose mediada por transtirretina hereditária em adultos, conhecida como hATTR-PN ou ATTRv-PN.

WAINUA™ (eplontersen) é um medicamento Antissense Conjugado a Ligandos, projetado para prevenir a produção da proteína transtiretina (TTR). Este tratamento atua ligando-se e bloqueando o RNA nas células hepáticas, impedindo assim as instruções para a produção adicional da proteína TTR. Como resultado, há uma redução significativa na produção de TTR no fígado, diminuindo sua presença no sangue e nos tecidos e órgãos do corpo.

Um dos benefícios do Wainua é a sua administração mensal por injeção subcutânea autoaplicável. Isso representa uma melhoria em relação ao primeiro medicamento da Ionis, Tegsedi (inotersen), que requer tratamentos semanais. Além disso, Wainua demonstrou ser seguro e bem tolerado pelos utentes nos ensaios clínicos.

Disponível em seringas pré-preenchidas ou autoinjetores, Wainua permite que os utentes se tratem em casa ou sejam tratados por um cuidador, ao contrário do Amvuttra, outra injeção subcutânea para ATTRv-PN aprovada pela FDA, que exige idas regulares a uma clínica.

Isabelle Lousada, fundadora e CEO da ARC, destaca a conveniência dessa nova opção para pacientes com amiloidose hereditária ATTR e polineuropatia, enfatizando a facilidade de administração em casa e o cronograma mensal de dosagem. Thomas Brannagan III, MD, diretor do Centro de Neuropatia Periférica da Universidade Médica de Columbia, também expressou entusiasmo, salientando que o eplontersen oferece uma nova opção para tratar os sintomas e incapacidades desta doença, podendo ser administrado em casa e sendo bem tolerado.

Esta aprovação marca a introdução do quarto tratamento para aqueles que sofrem deste tipo devastador de amiloidose. No estudo NEURO-TTRansform da Fase 3, a AstraZeneca e Ionis constataram que o Wainua demonstrou a capacidade de reduzir os níveis séricos de TTR e desacelerar a progressão da neuropatia.

Ruud Dobber, vice-presidente executivo da Unidade de Negócios BioFarmacêuticos da AstraZeneca, enfatizou a necessidade médica urgente de novas terapias para pessoas com amiloidose mediada por transtiretina hereditária e celebrou a aprovação do WAINUA nos EUA como uma nova opção de tratamento que oferece uma redução consistente e sustentada na concentração sérica de TTR, interrompendo a progressão da doença e melhorando a qualidade de vida dos utentes.

O estudo NEURO-TTRansform foi um estudo global, aberto e randomizado, avaliando a eficácia e segurança do Wainua (eplontersen) em utentes com amiloidose mediada por transtiretina hereditária (ATTRv-PN), sendo indicado em adultos com polineuropatia estágio 1 ou 2 e comparando a eficácia do eplontersen com um placebo histórico do estudo NEURO-TTR de TEGSEDI® (inotersen) concluído em 2017.

Wainua surge como uma opção de tratamento importante, potencialmente mais adaptável à vida e aos planos de tratamento dos utentes do que as opções anteriores, oferecendo mais uma escolha no manejo de sua doença e na manutenção de suas atividades diárias.